ANVISA suspende ensaio clínico de terapia avançada para SMA tipo 1 em bebês

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) publicou, em 10 de junho de 2026, a Resolução‑RE nº 2.321/2026 e determinou a suspensão do ensaio clínico conduzido pela Gemma Biotherapeutics, Inc., que avaliava a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma dose única de GB221 administrada na cisterna magna de pacientes pediátricos de 2 semanas a menos de 12 meses com atrofia muscular espinhal tipo 1.

O estudo, aberto e multicêntrico, estava em fase 1‑2 e foi solicitado pela Intrials Pesquisa Clínica Ltda, sob o número de processo 25351.103320/2025‑28, com CNPJ 04.717.004/0001‑46. A suspensão foi fundamentada nas medidas de segurança previstas na Resolução da Diretoria Colegiada – RDC nº 506, de 27 de maio de 2021, que estabelece critérios para a condução de ensaios com produtos de terapia avançada.

Com a interrupção, a coleta de dados sobre a dose única de GB221 deixa de ocorrer, o que pode atrasar a obtenção de evidências clínicas sobre a eficácia da terapia para a atrofia muscular espinhal tipo 1. O impacto recai diretamente sobre os pacientes e suas famílias, que aguardam alternativas terapêuticas, bem como sobre o setor de biotecnologia que investe no desenvolvimento de terapias avançadas.