A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) publicou, em 11 de maio de 2026, a Resolução‑RE nº 1.943, deferindo petições para o início de ensaios clínicos de terapias avançadas apresentadas por AstraZeneca do Brasil Ltda, CSL Behring Comércio de Produtos Farmacêuticos Ltda e Novartis Biociências S/A.
A AstraZeneca recebeu autorização para conduzir um estudo de fase III, aberto, randomizado e multicêntrico que compara sua terapia de células T com receptor de antígeno quimérico (CAR‑T) dupla, direcionada a BCMA e CD19, contra tratamentos padrão em pacientes com mieloma múltiplo recidivado e refratário.
A CSL Behring obteve aprovação para um ensaio de fase 3b, de dose única, que avalia a eficácia e segurança da terapia gênica CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave que apresentam anticorpos neutralizantes contra AAV5.
A Novartis tem vários estudos autorizados, entre eles um ensaio de fase 1‑2 que testa a segurança e eficácia de uma dose única de GB221 administrada na cisterna magna de bebês com atrofia muscular espinhal tipo 1, além de ensaios de fase 2 que investigam o rapcabtageno autoleucel em doenças autoimunes graves como granulomatose com poliangeíte, miopatias inflamatórias idiopáticas, esclerose sistêmica cutânea difusa e lúpus eritematoso sistêmico com nefrite lúpica.
Essas autorizações permitem que pesquisas avançadas sejam realizadas no Brasil, potencialmente ampliando o acesso a tratamentos inovadores para doenças graves e raras, e reforçando a posição do país como ambiente regulatório para desenvolvimento de biotecnologias de ponta.