A Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio) deferiu, em sua 290ª reunião ordinária realizada em 09/04/2026, o pedido da Medpace do Brasil Pesquisa Clínica Ltda. para conduzir um estudo clínico de fase 1/2/3 da terapia gênica RGX-202 em pacientes do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo, classificado como atividade com Organismo Geneticamente Modificado (OGM) de risco 1, tem como objetivo avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacodinâmica e farmacocinética da terapia intravenosa. A pesquisa será desenvolvida em instalações credenciadas, seguindo as normas da Lei 11.105/05 e do Decreto 5.591/05, que garantem a biossegurança do meio ambiente, da saúde humana e animal.
A decisão da CTNBio, considerada urgente conforme despacho interno, permite que a Medpace avance com a investigação, mas não exime a empresa do cumprimento de outras legislações aplicáveis. O acompanhamento técnico da comissão assegura que o desenvolvimento da terapia siga critérios rigorosos de segurança.
Para a comunidade médica e as famílias afetadas pela DMD, a autorização representa um passo importante na busca por novas opções de tratamento. Caso os resultados sejam positivos, a terapia gênica RGX-202 poderá avançar para fases posteriores e, eventualmente, contribuir para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes.