A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) publicou, em 11 de maio de 2026, a Resolução‑RE nº 1.942 que cancela o registro do medicamento Roctavian, terapia genética para hemofilia A, a pedido da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda.
O registro, identificado pelo número 1.7333.0008.001‑4, tinha validade até 31 de março de 2029, com prazo de validade de 48 meses a partir da concessão. O princípio ativo do produto é o valoctocogene roxaparvoveque, apresentado como solução intravenosa de 2,0 × 10¹³ GV/mL.
Com o cancelamento, o fornecimento de Roctavian no mercado brasileiro é interrompido, afetando pacientes com hemofilia A que dependiam da terapia avançada. O medicamento, classificado como produto de terapia avançada e de alto custo, deixa de estar disponível, exigindo a busca por alternativas clínicas.
A decisão demonstra a autonomia da ANVISA em ajustar o cadastro de medicamentos conforme solicitações das fabricantes e reforça a importância de acompanhamento regulatório de terapias de alto custo, que impactam o Sistema Único de Saúde e o acesso a tratamentos inovadores.