CTNBio aprova estudo clínico de Fase 3 para terapia gênica contra Doença de Gaucher
A Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio) emitiu parecer técnico favorável (deferido) para a empresa Medpace do Brasil conduzir um estudo clínico de Fase 3. O estudo envolverá o uso de um Organismo Geneticamente Modificado (OGM), especificamente a terapia gênica denominada FLT201, destinada ao tratamento de pacientes com Doença de Gaucher Tipo 1.
A decisão, tomada na 288ª Reunião Ordinária da CTNBio em 05 de fevereiro de 2026, atesta que o protocolo de pesquisa atende às normas de biossegurança estabelecidas pela legislação brasileira para proteger o meio ambiente, a saúde humana e animal. O processo foi classificado como urgente, conforme despacho oficial.
Com o parecer favorável, a Medpace do Brasil está autorizada a prosseguir com a fase avançada do estudo clínico em suas instalações credenciadas. A CTNBio manteve o sigilo parcial sobre certas informações do processo, conforme previsto em seu regimento interno.
Este avanço regulatório é relevante, pois permite o desenvolvimento de uma nova abordagem terapêutica para a Doença de Gaucher Tipo 1, uma condição genética rara, sob supervisão rigorosa dos órgãos de biossegurança do país.